La lipodystrophie généralisée et la lipodystrophie partielle sont des maladies rares et complexes dont le fardeau clinique et humain évolue progressivement. Elles résultent de l'absence sélective de tissu adipeux sous-cutané, ce qui entraîne une réduction de la capacité de stockage de l'énergie et une déficience en adipokines telles que la leptine. Les options de traitement étaient limitées avant que la thérapie de remplacement de la leptine (metreleptin) ne soit disponible. Cette étude rétrospective évalue les conséquences cliniques et humanistes de la maladie et du traitement.
Les données ont été extraites d'une cohorte de patients atteints de lipodystrophie généralisée et partielle traités par la metreleptine (n = 112) au National Institutes of Health des États-Unis. Pour quantifier les conséquences sur la qualité de vie des attributs de la maladie lipodystrophique enregistrés dans les données des dossiers, une expérience de choix discret a été menée dans 6 pays (États-Unis, n = 250 ; UE, n = 750). Les diminutions d'utilité résultantes ont été utilisées pour estimer les conséquences ajustées sur la qualité de vie des changements dans la prévalence des attributs de la lipodystrophie avant et après la metreleptine.
Outre les troubles métaboliques, les patients atteints de lipodystrophie généralisée et partielle ont subi un certain nombre de conséquences de la lipodystrophie, notamment des anomalies hépatiques (94 %), une hyperphagie (79 %), une altération de l'apparence physique (77 %), des anomalies rénales (63 %), un dysfonctionnement de la reproduction (80 % des femmes en âge de procréer) et une pancréatite (39 %). Une amélioration de ces caractéristiques a été observée après le début du traitement par la metreleptine. Les gains en années de vie ajustés sur la qualité de vie associés à un traitement de 12 mois par la metreleptine ont été estimés à 0,313 pour la lipodystrophie généralisée et à 0,117 pour la lipodystrophie partielle, réduisant la différence de qualité de vie entre la lipodystrophie non traitée et une santé parfaite d'environ 59% et 31%, respectivement.
Cette étude démontre que la metreleptine est associée à des améliorations cliniques et de qualité de vie significatives chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée et partielle.
Vous pouvez consulter toutes les informations à ce sujet sur le lien suivant : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7993583/
